海(hǎi)步醫(yī)藥｜醫(yī)藥創☆∑€新分(fēn)享交流會(huì)圓滿召開(kā↓♣←δi)

　　2023年(nián)1月(yuè)10日(rì)，由海(hǎi)步醫‍™→≠(yī)藥、科(kē)林(lín)利康、同創偉業(yè)聯合主辦的(d₹•e)“醫(yī)藥創新論壇，20☆©23迎新春分(fēn)享交流會(huì)&r↑₩ ↕dquo;在北(běi)京亦莊圓滿召開(kāi)。

　　本次論壇邀請(qǐng)了(le)科(kē)林(lín)利康副總裁陳鋒γ™₩先生(shēng)作(zuò)為(wèi)活動的(de)主持人("§rén)，同創偉業(yè)合夥人(rén)郗硯彬先生(shēn$§¶g)、同仁醫(yī)院盧來(lái)春教授、思合β↓∏↑基因創始人(rén)王海(hǎi)盛博士、海(hǎi)步醫(yī)¶>藥副總經理(lǐ)狄維博士作(zuò)為(wèi)主題報Ω≠★♠(bào)告分(fēn)享嘉賓，并邀請(qǐng)新藥研¶☆&₩發、臨床研究、藥品生(shēng)産、醫(yī)藥健康闆塊投 ✔≤ 資等領域的(de)相(xiàng)關專家(jiā)≥♣λ、學者朋(péng)友(yǒu)前來(lái)分(fēn)享和(hé)交流。'☆γ→

　　經過多(duō)年(nián)快(ku↕₽↕↕ài)速發展，中國(guó)已成為(wèi)全球第二大(dà)醫(ε¶ ¶yī)藥市(shì)場(chǎng)，在從(cóng)醫(yī)藥大(d ¶à)國(guó)到(dào)醫(yī)藥強國(guó)邁進的(de)過程β±中，醫(yī)藥産業(yè)結構調整、轉型升級面臨多(duō)重挑戰÷☆，尋求技(jì)術(shù)創新是(shì)可(kě)持續發÷♠♠展的(de)基石。

　　專題報(bào)告

　　緻辭歡迎詞：劉長(cháng)茹（海®®"€(hǎi)步醫(yī)藥 董事(shì)長(cháng)兼總經理(lǐ)）

　　主持人(rén)：陳鋒（科(kē)林(lín)利康 副總裁）

　　主講人(rén)：郗硯彬（同創偉業(yè) 合夥™γ>人(rén)）

　　報(bào)告主題：《2022年(nián)醫(yī)σ∑ε"療行(xíng)業(yè)一(yī)級市(shì)場(chǎng)融資年‌★(nián)度回顧分(fēn)析》

　　回顧2022年(nián)，國(guó)內(nèi✔• β)醫(yī)療一(yī)級市(shì)場(chǎng)共996件(jià$¶n)融資（截止12月(yuè)20日(rì)），數(shù>¶σφ)量低(dī)于2021年(nián)，融資金(jīn✘∏₹)額下(xià)降尤為(wèi)明(míng)顯，126©π↓₹0億元，與2019年(nián)相(xiàng&σ₹)當。扣減IPO首發募資與戰略投資，2022年↕∑(nián)醫(yī)藥一(yī)級市(sh©σ$∑ì)場(chǎng)融資數(shù)量921件(jiàn)。投資輪次♥♦λ₩上(shàng)，主要(yào)集中于天使輪和(hé)A輪。各個(gè)領域±π的(de)融資事(shì)件(jiàn)均下(xià)降∞♣明(míng)顯。整體(tǐ)市(shì)場(chǎng)融資金(jīn)₹∞¥↓額下(xià)降幅度遠(yuǎn)大(dà)于數(shù)量。市(¥®shì)場(chǎng)從(cóng)2021年(nián)÷​ββ的(de)火(huǒ)熱(rè)轉為(wèi)冷(l​πěng)靜(jìng)、理(lǐ)性。由于一(yī)二級市(shì™σ✔♥)場(chǎng)估值倒挂，政策影(yǐng)響∏<，收益的(de)考量，所有(yǒu)領域的(de)融資都(dōu)趨向早期，風→γ↕€(fēng)險也(yě)随之增大(dà)，未來(l÷↔★ái)投資機(jī)構将更加謹慎、專業(yè)化(huàΩ÷☆)。

　　主講人(rén)：盧來(lái)春教授（同仁醫(yī)院機(jα≈€ī)構辦 副主任）

　　報(bào)告主題：《眼科(kē)基因治療臨床研究》

　　基因治療旨在修改或操控基因的(de)表達或改變↓∞↕₹活細胞的(de)生(shēng)物(wù)學特性以進行(γ$§xíng)治療，是(shì)一(yī)種修改一(yī)個(gè)人γ∑(rén)的(de)基因以治療或治愈疾病的(de)技(ε←←jì)術(shù)。近(jìn)年(nián)來(lái)，全球相(xiàn±‍g)關研發如(rú)雨(yǔ)後春筍，遍地(dì)而生>≥λ✔(shēng)。我國(guó)也(yě)不(bù)例外(wàπ✔÷i)，基因治療研發如(rú)井噴式增長(cháng)，從(cóng)2γΩ© 017至2022的(de)五年(nián)，IND申報(bà απ↔o)從(cóng)“個(gè)位數®‍(shù)”猛增至“三位數(shù)&rdq÷φ♥≠uo;。眼睛的(de)獨特結構與生(shēng)理(lβ€ǐ)特性，使得(de)眼科(kē)疾病成為(wèi)基因療法的(de)理(Ωλ≤lǐ)想适應症。全球布局眼科(kē)基因治療的(de)企業(yè)數(s​λβhù)量不(bù)斷增加，眼科(kē)成為(wèi)當前在研項目最≈¥£←豐富的(de)治療領域。然而百項在研項目仍處于∞‌φ早期研發階段，并且相(xiàng)比國(guó)外(wà←π✘¥i)我國(guó)絕大(dà)部分(fē‌‌∞n)項目起步更晚。我國(guó)目前進入臨床¥♥σ×研究的(de)眼科(kē)基因療法以基因增補技‍☆€₩(jì)術(shù)為(wèi)主，多(duō)家(jiā)企 ®÷£業(yè)也(yě)有(yǒu)基因編輯的(de)↑±≈≠管線處于臨床前階段。但(dàn)新型技(jì)術(shù)療法，國(guó♥→)內(nèi)企業(yè)并沒有(yǒu)掌握。基因治療為ε≠₽(wèi)患者帶來(lái)新的(de)希望γ&₩λ，但(dàn)還(hái)需要(yào)國(guó)家(jiā)扶持∏&★，科(kē)學家(jiā)、企業(yè)家<♦(jiā)、監管部門(mén)相(xiàng)互配合，實現(xià∞§n)科(kē)研突破、掌握核心技(jì)★↕​術(shù)、完善政策法規，引導行(xíng)業(yè)良性有(yǒu)序∑÷發展，才能(néng)更好(hǎo)地(dì)服務患者，造福社☆¶φ會(huì)。

　　主講人(rén)：王海(hǎi)盛博士（思合基因 創≈©始人(rén)兼CEO）

　　報(bào)告主題：《反義寡核酸對(duì)于RNA的(de)×"±作(zuò)用(yòng)與新藥研發》

　　反義寡核苷酸藥物(wù)(ASO)是(shì)一( ♥♣yī)類通(tōng)過序列特異地(dì)與靶基因→≠☆ DNA或mRNA結合而抑制(zhì)該基因表§$ 達，在基因水(shuǐ)平調控的(de)分(fēn®'δ​)子(zǐ)藥物(wù)。該類藥物(wù)對(duì♥¶§)于一(yī)些(xiē)基因缺陷的(de)疾病具有(yǒ×<φu)獨特的(de)治療作(zuò)用(yòng)≠≈€≠。其相(xiàng)關研究已有(yǒu)30多(duō)年(ni™∞án)的(de)曆史。在我國(guó)，随著(zhe)•★Spinraza（諾西(xī)納生(shε£‍↔ēng)鈉）的(de)獲批和(hé)進入國(guó)家(jiā)醫(yī)保σ®‍目錄，ASO逐漸進入公衆視(shì)野。2020年(nián)，思λ®合基因的(de)聯合創始人(rén)、CSO賴凡博士<★以通(tōng)訊作(zuò)者身(shēn)份在Molλ↓σ✘ecular Cell上(shàng)發表了(le)他(tā)對(du✘♣ì)ASO作(zuò)用(yòng)機(jī)制​₩"¶(zhì)的(de)新發現(xiàn)，第一( •£✘yī)次把細胞核內(nèi)單鏈核酸ASO的(de)剪切與轉錄終止聯系在一₹ ↔≠(yī)起，并提出了(le)其分(fēn)子(zǐ)作(zuò)用(yòλ≠ng)的(de)機(jī)理(lǐ)。這(zhè)一λ"(yī)發現(xiàn)可(kě)以更好(hǎo♣÷)的(de)設計(jì)和(hé)開(kāi)發以單鏈反義核"₽→酸ASO為(wèi)基礎的(de)RNA藥物(​♠wù)，奠定了(le)ASO在細胞核內(nèi)作(zuò)用(→ΩΩ∞yòng)的(de)分(fēn)子(zǐ)生(shēng)物☆‍← (wù)學基礎。由此，ASO藥物(wù)的(de)λ¶研發進入了(le)新的(de)階段。

　　主講人(rén)：狄維博士（海(hǎi)步醫(yī)藥 副→&總經理(lǐ)）

　　報(bào)告主題：《ADC藥物(wù)小(xiǎo)分(fēn)子(γ↔φφzǐ)部分(fēn)CMC研發與監管》

　　ADC作(zuò)為(wèi)一(yī)個( ₽gè)藥物(wù)研發熱(rè)點，越來(lái)越受到(d••ào)藥企的(de)追捧，而小(xiǎo)分(fēn)子(zǐ)←‍©部分(fēn)作(zuò)為(wèi)ADC的(d¥ e)重要(yào)中間(jiān)體(tǐ)也(​​yě)同樣倍受關注。小(xiǎo)分(fēn)子(zǐ)部分(fēn)的(☆↑♠de)設計(jì)和(hé)研發主要(yào)關注小(xiǎo)分(Ω®fēn)子(zǐ)部分(fēn)在體(tǐ)內↔≈↕®(nèi)合适的(de)藥代動力學性質且毒性可(kě)控γ®→♥、質量可(kě)控性、不(bù)會(huì≈¥)對(duì)抗體(tǐ)産生(shēng)顯著影(yǐng)響且引入小(x✘₽≈iǎo)分(fēn)子(zǐ)後ADC的(de)整體(t∑ ¥ǐ)工(gōng)藝可(kě)控，質量恒定。監管方面主要(yàε→o)關注生(shēng)産工(gōng)藝的(de)可(k€≈ě)控性、穩定性和(hé)産品質量的(de)恒定性←←←★、手性結構确證情況、質量研究項目的(de)全面性和(hé)限度制(zhì)定的÷'↓(de)合理(lǐ)性、穩定性研究的(de)全面性≈₽‌&，同時(shí)也(yě)關注研究的(de×→)邏輯完整性。海(hǎi)步已有(yǒu)多(duō)年(nián)©‍的(de)linker平台研發經驗，使用(yòng)S™"™2系列linker制(zhì)備的(de)HB0321系列ADC↓∏σ，體(tǐ)外(wài)和(hé)小(xiǎo)鼠在體(tǐ)€<♥×療效實驗數(shù)據顯示HB0321b和∑☆♠∞(hé)c明(míng)顯優于已上(shà÷←₽♦ng)市(shì)ADC藥物(wù)和(hé)抗體(tǐ)。基于我們各方面∞φ≤€經驗，好(hǎo)的(de)linker設計(jìσ£¥)和(hé)基于監管考慮的(de)小(xiǎo)分(fēn↑ )子(zǐ)部分(fēn)的(de)研發是(shì)一(yī)個(∑↕"¶gè)成功的(de)ADC藥物(wù)重要(yào)影(yǐng)響因素之一(δ≈•yī)。

分(fēn)享交流

　　專題報(bào)告後，所有(yǒu)與會(huì)嘉賓∏≥自(zì)由分(fēn)享討(tǎo)論，在輕松εα​愉悅的(de)交流中“醫(yī)藥創新論壇，2023迎新春&ε分(fēn)享交流會(huì)”圓滿結束。

　　随著(zhe)技(jì)術(shù)進步、政策支持力度加大(↑®γ$dà)以及資本市(shì)場(chǎng)的(de)<★★活躍，國(guó)産醫(yī)藥創新正步入由量的(de✘£λ¥)增長(cháng)向質的(de)提升的(de)躍升×★∞λ期，一(yī)些(xiē)領域從(cóng)跟跑、并跑開(kāi)始領跑α✔。2022的(de)寒冬已在身(shēn)後逐漸遠(yuǎn'¥↕)去(qù)，2023的(de)春天正在我們腳下(¥σ™xià)向前延展。縱使正在經曆寒冬，也(yě)必将走近<÷'(jìn)陽光(guāng)，迎來(lái)柳暗↑Ω↑✔(àn)花(huā)明(míng)、春暖花(huā)₽✔&開(kāi)。